האפשרות לאישור מנהל התרופות האמריקאי FDA גם ללא קבוצת ביקורת
FDA מתווה אפשרות להוכיח טיפול מציל חיים גם ללא השואה לקבוצת ביקורת מקבילה באותו ניסוי, אלא ל"קבוצת ביקורת היסטורית" שפרושה השואה לתוצאות הידועות עם חולים בעלי מאפיינים דומים לפני השימוש בתרופה החדשנית. אפשרות זאת מתאימה במיוחד למקרה שהתוצאות הראשוניות בולטות ולכן יש סיכוי טוב שכך גם יתקיים בהמשך.
Drug Study Designs
Guidance for Institutional Review Boards and Clinical Investigators (FDA, 1998)
Use of historical control studies has been reserved for special circumstances, notably cases where the disease treated has high and predictable mortality
(a large difference from this usual course would be easy to detect)
https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cdrh/cfdocs/cfcfr/cfrsearch.cfm?fr=314.126
CFR - Code of Federal Regulations Title 21 (FDA, 2023)
Historical control. The results of treatment with the test drug are compared with experience historically derived from the adequately documented natural history of the disease or condition, or from the results of active treatment, in comparable patients or populations. Because historical control populations usually cannot be as well assessed with respect to pertinent variables as can concurrent control populations, historical control designs are usually reserved for special circumstances. Examples include studies of diseases with high and predictable mortality (for example, certain malignancies) and studies in which the effect of the drug is self-evident (general anesthetics, drug metabolism).
הסיבות לקשירת השימוש ב"קבוצת בקרה היסטורית" למחלות עם סיכון גבוה לא פורטו. אפשר לשער מה הן, ולפיהן להעריך כמה גבוה צריך שיהיה הסיכון.
1. הימנעות מסיכון חיים בקבוצת הביקורת.
2. בהקשר של אפשרות לנזק חמור מהתרופה עצמה - אם הסיכון מהמחלה גבוה
הוא מאפיל על סיכון אפשרי מהתרופה.
3. במקרה של סיכון גבוה לתמותה, קריטריון ההצלחה יותר ברור בשל התוצאה הבינארית.
